Препарат «Золгенсма», используемый для лечения спинальной мышечной атрофии, официально появился в России. Об этом сообщает ТАСС со ссылкой на Центр развития перспективных технологий.

Стоимость одной дозы препарата составляет более 2 млн рублей. Три упаковки уже были использованы в Морозовской детской больнице в Москве и в Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей. Минздрав РФ зарегистрировал препарат в стране в конце прошлого года.

Истории со сбором денег на лечение детей с орфанными заболеваниями постоянно привлекают внимание общественности. В прошлом году, когда требовалась покупка препарата для мальчика со спинальной мышечной атрофией, целевую сумму 168 млн рублей, что соответствует стоимости одной инъекции «Золгенсма», помог собрать рэпер Моргенштерн* (*признан иноагентом в РФ).

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое нейромышечное заболевание, приводящее к потере двигательных нейронов, прогрессирующему истощению мышц и сопутствующим проблемами с движением. Это серьезная болезнь, которая со временем усугубляется. При этом СМА не влияет на интеллект и не приводит к нарушениям обучаемости.

«Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) — препарат, который производится базирующейся в США швейцарской биофармацевтической компанией Novartis Gene Therapies. Это наиболее эффективный препарат для лечения СМА, основанный на генно-терапевтическом подходе. Болезнь можно излечить, сделав всего одну внутривенную инфузию. Высокую стоимость объясняют мизерным размером потенциального рынка: СМА встречается редко.

Роспотребнадзор опроверг информацию о вспышке вируса коксаки в Екатеринбурге

В России узаконены температурные аномалии: стало жарче