Федеральное медико-биологическое агентство (подведомственное правительству РФ) изготовит отечественный аналог зарубежного препарата для лечения орфанных болезней. Об этом глава агентства Вероника Скворцова рассказала на заседании Совфеда.
По словам Скворцовой, ФМБА «легко» справятся с созданием удешевленного аналога. Сейчас самое дорогое лекарство в мире «Золгенсма» приобретают по цене $2,125 млн.
"Мы попросили сначала Минздрав и Минпромторг дать нам перечень того, что первоочередно должно быть заменяемо, прежде всего, дали по орфанным заболеваниям, то, что дорогостой, в России отсутствует и только завозится импортом. Мы получили соответственно перечень молекул, которые мы должны. Могу сказать, что наши ФГУПы ФМБА сказали: "легко"",— сообщила Скворцова (цитата по «РИА Новости»).
Отечественные аналоги могут быть готовы в течение шести-восьми месяцев, и тогда лечение СМА в России будет стоить «не только в разы, а в десятки раз дешевле».
Истории со сбором денег на лечение детей с орфанными заболеваниями постоянно привлекают внимание общественности. В прошлом году, когда требовалась покупка препарата для мальчика со спинальной мышечной атрофией, целевую сумму 168 млн рублей, что соответствует стоимости одной инъекции препарата «Золгенсма», помог собрать рэпер Моргенштерн*.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое генетическое нейромышечное заболевание, приводящее к потере двигательных нейронов, прогрессирующему истощению мышц и сопутствующим проблемами с движением. Это серьезная болезнь, которая со временем усугубляется. При этом СМА не влияет на интеллект и не приводит к нарушениям обучаемости.
«Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) — препарат, который производится базирующейся в США швейцарской биофармацевтической компанией Novartis Gene Therapies. В РФ он не зарегистрирован. Это наиболее эффективный препарат для лечения СМА, основанный на генно-терапевтическом подходе. Болезнь можно излечить, сделав всего одну внутривенную инфузию. Стоимость препарата объясняют мизерным размером потенциального рынка. СМА встречается редко — чем меньше случаев заболевания, тем выше будет его цена.
*признан иноагентом в РФ
Вспышка оспы обезьян не требует срочной массовой вакцинации
Регистрация рождения ребенка полностью перешла в онлайн
